2024年將翻倍！天價基因療法放衛(wèi)星，CAR

原標(biāo)題：諾華（NVS.US）2019年財報：中國區(qū)收入22億美元，2024年將翻倍！天價基因療法放衛(wèi)星，CAR-T產(chǎn)品放量 來源：醫(yī)藥魔方

來源：醫(yī)藥魔方

1月29日，諾華公布2019年業(yè)績，全年實(shí)現(xiàn)總收入474.45億美元，同比增長6%。這個業(yè)績是諾華在2019年正式完成拆分眼科業(yè)務(wù)單元Alcon之后取得的，其中包括創(chuàng)新藥業(yè)務(wù)收入377億美元（+8%），仿制藥業(yè)務(wù)單元Sandoz收入97億美元（-1%）。

諾華創(chuàng)新藥業(yè)務(wù)的增長主要是受銀屑病藥物Cosentyx（35.51億美元，+26%）、心衰藥物Entresto（17.26億美元，+68%）、新上市的基因療法Zolgensma（3.61億美元）、腫瘤藥Promacta（14.16億美元，+21%）、乳腺癌藥物Kisqali（4.8億美元，+104%）等拉動。

2019年諾華主要藥品銷售額（億美元）

雖然拆分了眼科保健業(yè)務(wù)單元Alcon，但是諾華對于眼科創(chuàng)新藥的熱衷并未減弱，2019年5月9日宣布以53億美元從武田收購first in class的干眼癥新藥Xiidra。這款藥物在2019年給諾華帶來了1.92億美元的收入。此外，諾華加碼布局腫瘤放射治療藥物，2018年10月初收購Advanced Accelerator Applications公司獲得其用于治療生長抑素受體陽性的胃腸胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的放射藥物L(fēng)utathera，這款藥物在2019年給諾華帶來了4.41億美元（+164%）的收入。

實(shí)際上，諾華是2019年創(chuàng)新藥獲批的全球最大贏家，有6款新藥獲得FDA批準(zhǔn)。除了治療片形吸蟲?。ㄒ环N熱帶疾病）的Egaten之外，剩余5款新分子實(shí)體（NME）均有重磅炸彈潛力，這一點(diǎn)在財報披露的2019年產(chǎn)品銷售額上也有所體現(xiàn)（如下表所示）。

諾華2019年獲批上市的銷售表現(xiàn)（億美元）

尤其是定價爭議頗大的天價基因療法Zolgensma，上市僅半年就有3.61億美元入賬，顯示了美國市場和醫(yī)療支付環(huán)境對這種顯著獲益的革命性療法的支持。Zolgensma采取了靈活的支付政策，目前在美國已經(jīng)對商?；颊邔?shí)現(xiàn)了高達(dá)97%的覆蓋，對Medicaid保障范圍內(nèi)患者覆蓋率超過50%，美國16個州已經(jīng)開始對新生兒進(jìn)行SMA篩查，篩查比例占全國新生兒的36%，以希望達(dá)到早發(fā)現(xiàn)早使用Zolgensma治療的目的。

乳腺癌新藥Piqray針對攜帶PIK3CA突變的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，這個突變率達(dá)到40%，而Piqray是首個也是目前唯一一個針對這類突變的患者，因此上市半年就有1.16億美元的銷售收入。Beovu用于治療濕性AMD，在完成負(fù)荷給藥后3個月注射1次，是當(dāng)前最方便的眼科抗VEGF療法，上市不足3個月就實(shí)現(xiàn)了3500萬美元的收入。

值得一提的是，盡管Egaten主要是捐贈給WHO使用因此對諾華的銷售收入可能貢獻(xiàn)不大，但諾華在2019年憑借Egaten、Zolgensma這兩款獲批藥物收獲了兩張價值不菲的優(yōu)先審評券，如果出售的話也能有至少2億美元的收入。

CAR-T療法也是大家比較關(guān)注的領(lǐng)域。2019年12月傳出諾華內(nèi)部決定暫時放棄實(shí)體腫瘤領(lǐng)域的CAR-T細(xì)胞免疫療法研究計劃。不過在血液腫瘤領(lǐng)域，CAR-T產(chǎn)品Kymriah對諾華仍是一個非常好的業(yè)績驅(qū)動因素，2019年實(shí)現(xiàn)銷售收入2.78億美元，有了放量的勢頭。根據(jù)諾華披露的信息，Kymriah的增長主要是對歐美市場的滲透，目前歐美已經(jīng)有超過200家具有開展CAR-T治療資質(zhì)的醫(yī)療中心，全球超過20個國家已經(jīng)批準(zhǔn)了Kymriah至少一項的適應(yīng)證。

從地域上看，諾華創(chuàng)新藥業(yè)務(wù)板塊的增長離不開中國市場的貢獻(xiàn)。隨著中國注冊審批和醫(yī)保準(zhǔn)入政策改革的深化，諾華在2015-2019年間共收獲了25項新藥批準(zhǔn)（含新適應(yīng)證），其中13個新分子實(shí)體是在中國首次上市。自2017年以來，諾華共有22款新藥進(jìn)入國家醫(yī)保目錄。諾華預(yù)計2020-2024年間在中國將有超過50項新藥申請（含新適應(yīng)證）批準(zhǔn)。

正是由于在新藥獲批和準(zhǔn)入方面的充足彈藥供給，諾華2019年在中國的收入達(dá)到了22億美元。2020年，諾華在中國預(yù)計還有5項重磅新藥獲批以及9項醫(yī)保準(zhǔn)入。按照諾華管理層的預(yù)期，其在中國區(qū)的收入保持著較高雙位數(shù)的增長，有望在2024年實(shí)現(xiàn)翻倍。

諾華在2019年還提交了幾項重磅新藥上市申請，包括降血脂的RNA干擾療法inclisiran（收購The Medicines Company而來）、c-Met抑制劑capmatinib 治療非小細(xì)胞肺癌、ofatumumab的多發(fā)性硬化癥新適應(yīng)證、Cosentyx的放射學(xué)陰性中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎新適應(yīng)證。另外，諾華在2020年預(yù)計有30項關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)公布，用于支持候選藥物的上市申請或推進(jìn)至III期階段。這些都是2020年對諾華值得關(guān)注的重點(diǎn)事件。

這些關(guān)鍵事件是諾華全球業(yè)績繼續(xù)維持高速增長的底氣和信心所在，背后則是諾華連續(xù)多年的高額研發(fā)投入。2019年諾華的研發(fā)投入費(fèi)用為94.02億美元，同比增長了10.76%。